Tento systém je za normálních podmínek důležitý pro odstranění cizorodých či poškozených krvinek z krevního oběhu, ale pokud je tento obranný systém namířen proti vlastním krvinkám, projevuje se v typických případech především rozpadem červených krvinek v krevním řečišti, červené krevní barvivo – hemoglobin je filtrován ledvinami do moči, což vede k tzv. hemoglobinurii. Zvýšený rozpad krvinek - hemolýza je příčinou jejich nedostatku – anémie, která se  projevuje únavou, dušností a sníženou výkonností, poškozena však může být do různé míry i tvorba všech typů krvinek v kostní dřeni. Rozpad krvinek vede i k aktivaci krevního srážení, což může vést ke vzniku trombóz, které postihují nejčastěji žíly v játrech nebo v plicním řečišti a postupně může dojít i k selhávání ledvin. Pro optimální léčbu nemocných s PNH je důležitá včasná diagnostika onemocnění, současné vyšetřovací metody jsou schopny přímo odhalit nedostatek ochranných systému na povrchu krvinek.

V současné době se léčba PNH odvíjí od převládajících příznaků choroby. U části nemocných, u nichž jsou v popředí příznaky vznikající v důsledku nedostatku krvinek /dušnost vyplývající z anémie, krvácení, infekce/, je možným léčebným přístupem transplantace krvetvorných buněk, zejména pokud má nemocný vhodného příbuzenského dárce. Jinou možností je podávání tzv. imunosupresivních látek vzhledem k tomu, že se předpokládá, že nedostatek krvinek může být způsoben i imunitními mechanismy.  Klasickým léčebným přístupem je podávání transfuzí červených krvinek spolu s vitaminy podporujícími krvetvorbu (kyselina listová). Důležitou součástí léčby je prevence možných trombóz podávání léků s protisrážlivým účinkem (warfarin, nízkomolekulární hepariny), a to zejména u nemocných s výrazným a opakovaným rozpadem červených krvinek. U nemocných s výraznou hemolýzou a vysokým rizikem závažných trombotických komplikací  představuje  v poslední době významný přínos pro zlepšení jejich vyhlídek léčba tzv. monoklonálními protilátkami, které zabraňují působení komplementu na krvinky a blokují tak rozpad červených krvinek. Takovou látkou je eculizumab ( přípravek Soliris ), jehož podávání vede k promptnímu ústupu hemolýzy, ke zlepšení červeného krevního obrazu a zhruba u 70% nemocných k úplnému vymizení závislosti na podávání transfuzí červených krvinek. Dlouhodobé podávání tohoto léku vede i ke zlepšení funkce ledvin a nejnovější výzkumy ukazují i na příznivý vliv na délku života nemocných.

http://www.pnhsource.eu/